Co roku w Polsce u 70-80 dzieci diagnozowana jest neuroblastoma - jeden ze złośliwych nowotworów wieku dziecięcego. Około 1/3 pacjentów kwalifikuje się do grupy wysokiego ryzyka. Od grudnia 2021 roku w Uniwersyteckim Szpitalu Dziecięcym w Krakowie(USD) realizowane jest niekomercyjne badanie kliniczne, którego celem jest opracowanie nowej terapii dla pacjentów ze wznową lub neuroblastomą pierwotnie oporną na leczenie.
Neuroblastoma, czyli nerwiak zarodkowy współczulny, to jeden z najczęstszych złośliwych nowotworów wieku dziecięcego. Przebieg choroby jest różny i zależy od wieku, stopnia zaawansowania choroby i cech biologicznych guza, w tym różnych zaburzeń genetycznych wymagających lepszego poznania.
- Co roku w naszym kraju rozpoznaje się 70-80 nowych zachorowań. Około 1/3 pacjentów ze względu na gorsze rokowanie kwalifikuje się do grupy wysokiego ryzyka. I w tej grupie - pomimo zastosowania bardzo intensywnych sposobów leczenia, tj. wielolekowych chemioterapii, standardowych zabiegów operacyjnych, megachemioterapii, przeszczepieniami komórek krwiotwórczych, radioterapii i immunoterapii - wyniki leczenia ciągle są niezadowalające. Wyleczenie uzyskuje niecałe 60 proc. dzieci mówi prof. Walentyna Balwierz, kierownik Oddziału Onkologii i Hematologii USD, w którym prowadzone jest badanie.
Około 15 proc. pacjentów źle odpowiada na początkową chemioterapię. Ma już wstępnie oporną chorobę i nie kwalifikuje się do dalszych etapów leczenia, w tym wysokodawkowanej chemioterapii i autoprzeszczepienia komórek krwiotwórczych czy immunoterapii. Ponadto w trakcie immunoterapii lub po jej zakończeniu u około 25 proc. dzieci występują wznowy choroby. - Dla dzieci ze wznową i pierwotnie oporną chorobą nie ma obecnie opracowanych standardów postępowania skutecznego leczenia, a stosowane tradycyjne chemioterapie nasilają tylko toksyczności - dodaje prof. Balwierz.
Ideą nowego programu jest wykorzystanie synergicznego działania chemioterapii i immunoterapii z użyciem przeciwciał anty-GD2, leku dinutuksymabu beta. Takie postępowanie stanowi szansę na przełamanie oporności komórek neuroblastoma i uzyskanie zadowalającej regresji zmian chorobowych, a nawet remisji, co umożliwi przeprowadzenie dalszych etapów terapii i uzyskanie trwałego wyleczenia. Aktywność tego rodzaju leczenia została udowodniona w badaniach klinicznych I i II fazy prowadzonych przez onkologów dziecięcych w USA, jednak dane dotyczące jego bezpieczeństwa i skuteczności nie są jeszcze całkowicie poznane. Jest to leczenie poza wskazaniami rejestracyjnymi leku.
Głównym celem obecnego badania jest ocena bezpieczeństwa podawania przeciwciał anty-GD2 w połączeniu z konwencjonalną chemioterapią oraz wstępna ocena skuteczności terapii. Zgodnie z założeniami weźmie w nim udział 20 pacjentów, którzy otrzymają 5-7 cykli przeciwciał anty-GD2 skojarzonych z chemioterapią.
Wszystkie dzieci w Polsce, u których rozpoznaje się pierwotną lub wtórną oporność na leczenie, mogą być leczone w Krakowie i uzyskać szansę na wyleczenie lub znaczące przedłużenie życia. Rozszerzona ocena układu immunologicznego i szpiku kostnego oraz zaburzeń genetycznych przy zastosowaniu nowoczesnych metod pozwoli na lepsze poznanie biologii neuroblastomy i ustalenie nowych czynników rokowniczych.
- Terapia jest trudna i może powodować działania niepożądane, ale umiemy sobie z nimi radzić i możemy naszym pacjentom zapewnić szansę na uzyskanie wieloletnich przeżyć. Ta metoda leczenia nie jest jeszcze standardem, ale zarówno nasze doświadczenie, jak i doniesienia z ośrodków zagranicznych wskazują, że może to być przełom w leczeniu tej choroby - mówi dr Aleksandra Wieczorek, asystent Oddziału Onkologii i Hematologii USD.
Projekt "Immunoterapia z zastosowaniem dinutuksymabu beta skojarzona z chemioterapią w leczeniu pacjentów z neuroblastoma pierwotnie opornym na leczenie standardowe oraz ze wznową lub progresją choroby" finansowany jest ze środków Agencji Badań Medycznych. Wysokość dofinansowania to blisko 17 mln złotych.
